Arzneimittelstudien werden in verschiedene Phasen unterteilt:

    Präklinische Entwicklungstests auf Wirkung und Verträglichkeit

Eine vielversprechende Substanz durchläuft ein Entwicklungsprogramm, bei welchem sie auf mögliche schädliche Wirkungen und Verträglichkeit erst an Zellkulturen und später an Tieren geprüft wird. Erst nachdem eine Substanz sich vor allem in Tierversuchen als unbedenklich erwiesen und alle vorgeschriebenen vorklinischen Versuche bestanden hat, kann sie Wirkstoff eines neuen Arzneimittel werden.

    Phase-I-Studie: Erste Anwendung am Menschen (<50 Patienten)

Nun können tatsächliche Anwendungen, Verabreichungsformen, Sicherheit und Verträglichkeit eines neuen Wirkstoffs an einer kleinen Gruppe von sorgfältig ausgewählten gesunden Freiwilligen erprobt werden. Bei Behandlung schwerer Erkrankungen werden diese Wirkstoffe auch bei Patienten erforscht, denen dadurch eine neue Chance entstehen könnte.

    Phase-II-Studie: Optimierung der Dosierung, Ermittlung der Wirksamkeit und Nebenwirkungen (50-100 Patienten)

Unter ausführlicher Kontrolle wird das Prüfpräparat in Wirksamkeit für die Behandlung bestimmter Krankheiten geprüft. Die Optimierung der Dosierung und die Ermittlung auftretender Nebenwirkungen sind weitere Ziele der Phase-II-Studien. Das Arzneimittel wird Patienten in dem Krankheitsstadium gegeben, bei denen die größte Wirksamkeit versprechend ist. Auch Patienten, bei denen eine herkömmliche Behandlung zuvor erfolglos blieb oder nicht erfolgsversprechend erscheint, wird das Arzneimittel verabreicht.

    Phase-III-Studie: Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit (100-1000 Patienten)

Als Voraussetzung für die Zulassung des Arzneimittels müssen dessen Wirksamkeit und Sicherheit nachgewiesen werden. Meist erfolgen Phase-III -Studien randomisiert und werden an mehreren klinischen Zentren durchgeführt. Der Vergleich erfolgt mit der Standardtherapie oder mit einem Placebo. Ob das Arzneimittel praxistauglich ist und welche der weniger häufigen Nebenwirkungen auftreten können, wird hier erkennbar.

Das Ergebnis der Phase-III-Studien ist ausschlaggebend für die Entscheidung des Bundesinstitutes für Arzneimittel und Medizinprodukte, ob das neue Arzneimittel zugelassen wird. 

    Phase-IV-Studie: Therapeutische Anwendungen (>300 Patienten)

Phase-IV-Studien dienen dazu, den therapeutischen Einsatz eines Arzneimittels nach der Zulassung in breiter Anwendung zu untersuchen. Der Probandenkreis wird auf ältere Menschen, Kinder oder Patienten mit verschiedenen Erkrankungen erweitert, um auch seltene Nebenwirkungen und Wechselwirkungen, die unter alltagsbedingten Umständen auftreten könnten, zu erforschen.